Quilience- ein neues Medikament mit altem Wirkstoff auf dem Weg durch Studienphase 2.

Quilience ist eine Weiterentwicklung des bereits früher zugelassenen Wirkstoffes Mazindol. Dieser wurde hauptsächlich zur Behandlung von Adipositas verwendet, jedoch off-label als medikamentöse Behandlung bei Narkolepsie eingesetzt. 1990 wurde Mazindol aufgrund überholtem Therapiekonzept in Deutschland vom Markt genommen.

Nachdem die Studienergebnisse zur Weiterentwicklung für Phase 1 vielversprechend waren,  beginnt nun Phase 2.

Der Hersteller NLS Pharmaceuticals äußert dazu: „Diesmal soll er als Wirkstoff Mazindol ER mit verlängerter Freisetzung eingesetzt und für die Behandlung von Narkolepsie und möglicherweise anderen Schlaf-Wach-Störungen wie idiopathischer Hypersomnie entwickelt werden. Eine retrospektive Analyse (Nittur et.al, Sleep Med. 2013 Jan;14(1):30-6) zeigte, dass Mazindol bei 60 % der arzneimittelresistenten Patienten mit Hypersomnie ein langfristiges, günstiges Nutzen-Risiko-Verhältnis aufweist, einschließlich eines deutlichen Nutzens bei den beiden Hauptsymptomen der Narkolepsie – EDS und Kataplexie.“

Das Besondere daran ist, dass Quilience auch als partieller Orexin-2-Rezeptor-Agonist wirkt und daher auch nicht nur wie andere Stimulanzien zur Behandlung der Symptomatik , sondern auch bei deren Auslöser ansetzen könnte. Damit würde Mazindol ER sowohl gegen die Tagesschläfrigkeit als auch gegen die Kataplexien wirken.

Die ersten Studienergebnisse werden im März beim World Sleep Congress vorgestellt. Wir als Vertreter des Narkolepsie-Netzwerks sind bei der Präsentation dabei und berichten dann von dort.

 

 

 

 

 

Pipeline-News: TAK 994 erhält den Status eines Therapiedurchbruchs durch FDA

 

Die amerikanische Food and Drug Administration FDA erteilt der Entwicklung des oralen Orexin-Agonisten TAK 994 durch die Firma TAKEDA den Status eines Therapiedurchbruchs.

 

Die Vergabe dieses Status bedeutet, dass in Zukunft die Entwicklung und Prüfung von TAK 994 beschleunigt wird.

Es liegen vorläufige klinische Beweise aus den laufenden Studien vor, die darauf hindeuten, dass TAK 994 bei dem Symptom der Tagesschläfrigkeit wesentlich effektiver wirken könnte als die bisher verfügbaren Therapien.

Für alle Betroffenen, insbesondere für diejenigen mit der Diagnose Narkolepsie Typ 1 und somit einem vorliegenden Orexinmangel, könnte dies bedeuten, dass zumindest diese Belastung durch ein Erkrankungssymptom wesentlich abgeschwächt sein könnte.

Das Medikament mit dem Entwicklungsnamen TAK 994 greift als Wirkstoff an der Ursache der Narkolepsie, dem Orexinmangel, an.

TAKEDA ist es scheinbar  gelungen, ein Produkt zu entwickeln, welches das fehlende Orexin ersetzt, die Blut-Hirn-Schranke passieren kann und somit genau DEN Zustand hervorrufen könnte, auf welchen Betroffene mit Narkolepsie meistens verzichten müssen: das Wachsein.

Wir bleiben an der Entwicklung dran!

Quelle: https://www.takeda.com/newsroom/newsreleases/2021/us-food-and-drug-administration-grants-breakthrough-therapy-designation-to-takedas-investigational-compound-tak-994/

Neues Medikament Sunosi nun in Deutschland erhältlich

Jazz Pharmaceuticals plc gab am 18.05.2020 die Markteinführung von Sunosi® (Solriamfetol) in Deutschland bekannt.

Sunosi® ist ein neues wachheitsförderndes Medikament zur Verbesserung der Wachheit und Reduzierung der Exzessiven Tagesschläfrigkeit bei Erwachsenen mit Narkolepsie (mit oder ohne Kataplexie).

Lesen Sie mehr über Sunosi und den Hersteller in der offiziellen Pressemitteilung.

Eine vollständige Liste der Nebenwirkungen, sowie Informationen über Dosierung, Art der Anwendung, Kontraindikationen und andere Vorsichtsmaßnahmen bei der Anwendung von Solriamfetol, finden Sie in der Fachinformation.

Wakix wieder lieferbar

Wie uns der Hersteller mitteilte, sind die Probleme mit der 18mg 3×30 Filmtabletten Verpackung gelöst. Der Pharmazeutische Großhandel hat wieder ausreichend Ware und die Bündelpackung ist bereits wieder im Umlauf.

Lieferengpass beim Medikament Wakix?

In letzter Zeit mussten Patienten, die auf das Medikament Wakix eingestellt sind, vereinzelt befürchten, dass ihnen die verschriebenen Tabletten nicht ausgegeben werden könnten.

Das Narkolepsie-Netzwerk hat im Rahmen des 3. Narkolepsie-Tages in Witten die Gelegenheit genutzt, beim Hersteller direkt nachzufragen.

Wir haben mit dem Geschäftsführer der Bioprojet Deutschland GmbH, Dr. André Toussaint, gesprochen.

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